全球首例人体内基因编辑试验实施

本文摘要：美国《科学》杂志在线版报导了一项人类医疗史上的里程碑：科学家首次尝试在人体内必要展开基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内流经了基因编辑工具，以永久性转变基因的方法来医治相当严重遗传疾病。这项临床试验在美国加州大学旧金山分校已完成，受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种少见的、威胁生命的遗传性疾病，由基因突变造成，患者细胞新陈代谢废物无法分解成，积累在的组织器官中，最后产生机能障碍。

美国《科学》杂志在线版报导了一项人类医疗史上的里程碑：科学家首次尝试在人体内必要展开基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内流经了基因编辑工具，以永久性转变基因的方法来医治相当严重遗传疾病。这项临床试验在美国加州大学旧金山分校已完成，受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种少见的、威胁生命的遗传性疾病，由基因突变造成，患者细胞新陈代谢废物无法分解成，积累在的组织器官中，最后产生机能障碍。

马德所拒绝接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶，而并非仍然以来甚广不受注目的CRISPR。与后者比起，锌手指核酸酶的“资历”更加早于，它被指出是第一代基因编辑工具，展开定位的序列更长，操作者比较简单，基因编辑的精准度也更高。本次化疗中，非病原性腺涉及病毒将装载着两个锌手指核酸酶和一个长时间基因，往返患者的肝部细胞。抵达后，锌手指核酸酶将精确寻找“工作方位”，像剪刀一样将DNA双链缝合，填满入长时间基因。

通过DNA的自我修缮机制，原先的DNA片段不会拒绝接受新的长时间基因。之前的“基因疗法”，是科学家们在培养皿中编辑人类细胞，再行静脉注射返人体内，并非对患者DNA必要编辑。而此前疗法也不存在化疗范围受限、部分效果不长久的问题。

新的化疗效益将在三个月内获得清楚答案，其一旦顺利，将不会推展基因疗法转入全面积极开展阶段。这项试验目前引发了一定的忧虑：尽管锌手指核酸酶安全性早已过测试，动物模型也获得较好对系统，但仍不会有无法预计的副作用不存在。

不过，美国国立公共卫生研究院参予批准后这一项目的官员回应，到目前为止，尚能没证据指出该疗法具备危险性，因此也不该惧怕。

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